5 年前，贺建奎团队对两个胚胎进行了基因编辑，使其被免疫艾滋病病毒（HIV）感染。这一研究曾引起国际社会广泛关注及伦理讨论，由于实验涉及人类胚胎的基因编辑，并将两个患儿的健康安全置于高风险位置，最终贺建奎受到了法律制裁。不过，在历经 3 年有期徒刑与 300 万罚款后，贺建奎做了一件让人意想不到的事情 …？
获释后，贺建奎立即在北京成立个人实验室，他的科研热情空前高涨，称将为罕见遗传病开发「国人可以负担得起的基因疗法」，并在个人媒体账号积极同步研究进度，贺建奎的新学术动向究竟是重蹈覆辙还是突破创新？新研究涉及人体试验吗？我们一起来看看。
贺建奎个人实验室第一个项目就是杜氏肌营养不良（DMD）的基因编辑治疗药物研发。他希望能做出大众负担得起的基因编辑治疗，并在微博高调晒出宣言 ——「我要攻克 DMD」！那么，为什么偏偏是 DMD？
DMD 是一种罕见的肌肉萎缩症，多发于儿童，引发全身骨骼肌渐进性无力和萎缩半岛官网，最终剥夺行动能力，许多患者因心肺功能衰竭而亡。尽管已有一些治疗方法，但仍局限于减轻症状，无法完全治愈。DMD 致病基因位于 X 染色体，因基因突变导致抗肌萎缩蛋白缺失或功能障碍。因此，基因编辑疗法有望治疗这种遗传性疾病。专业对口 —— 这是贺建奎「选中」DMD 的主要原因。
第二个原因就是，CRISPR 基因编辑疗法治疗 DMD 刚刚碰壁，跌落谷底正是适合再次起航的关键时间点。
今年，FDA 批准 CRD-TMH-001 进入临床试验阶段。该 CRISPR 基因编辑疗法通过病毒传递基因变异，通过 DNA 切割或替换，改变的基因直接插入体内，有望修复突变基因，为 DMD 患者带来前所未有的治疗选择。然而，该疗法仍需经过临床试验的进一步验证。近期接受 CRISPR 基因编辑临床治疗的患者 Terry 不幸离世，这是贺建奎介入并重整旗鼓的好时机。
最近，贺建奎也在个人媒体账号内，po 出最新进度 —— 已完成迷你蛋白的 AAV 载体 vector 设计。
看来，贺建奎选择 DMD，不论其是否取得突破性成果？
除了攻克 DMD，贺建奎最近还在推特上发布了他的另一项研究计划，旨在修改人类胚胎基因，以预防阿尔茨海默症。
贺建奎公布的研究计划涉及 AD 相关的 β 淀粉样蛋白。他计划利用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术向小鼠胚胎的 APP 基因导入 A673T 突变，以验证其减少 β 淀粉样蛋白形成的效果，以预防 AD。如果取得进展，他将进一步研究将 APP A673T 突变引入人类三核合子。人类三核合子是一种带有 3 个原核的受精卵细胞，类似正常胚胎但会停止发育。
这一目的基因被发现于 2012 年，冰岛大学医学院的研究人员在「Nature」期刊上发表的研究论文。研究人员发现编码突变（A673T）这种基因可以预防 AD 和没有 AD 的老年人的认知能力下降。
人类三核合子相关研究可能「擦边」人体试验。因此他在推特中强调此计划会经过政府批准和伦理审查。目前，他正在征求学界的反馈，尚未确定具体的研究时间表，但承诺所有实验结果将会公开发布在推特上。
不过，这一计划的「科学性」引发了一些专家的质疑「现有研究表明，AD 与遗传（基因）之间的关系非常不明确。AD 的成因到现在也没有准确答案，而用编辑基因的办法来解决 AD，效果有待商榷 ……」。
除了以上研究，他似乎未被科学界交流会「除名」，依旧受邀参与各大国际会议。
今年 2 月 11 日，贺建奎出现在「生物技术治理共同体研讨会 —— 回望未来：CRISPR 与社会价值」学术会议线下会场，声称自己的 DMD 项目将募集 5000 万慈善捐款，并有伦理委员会的详细指导。
同时根据贺建奎社交媒体动向，我们也发现他曾收到牛津大学邀请参与基因编辑会议，但由于种种原因行程临时取消。此外他也收到了 8 月南非 TAFFD 学术会议的邀请。
曾经踩到科学界的底线，被无数科学家谴责的他，似乎还没有被科学界完全除名。
其实在贺建奎事件以前，相关法律确实有漏洞，没人想到，会有科学家钻到道德底线下，进行人体研究。不过在「基因编辑婴儿」事件后，我国在 2021 年通过刑法修正案，规定：「将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体或者动物体内，或者将基因编辑、克隆的动物胚胎植入人体内，情节严重的，处三年以下有期徒刑或者拘役，并处罚金；情节特别严重的，处三年以上七年以下有期徒刑，并处罚金[2]。」！
对于贺建奎的新项目计划，确保符合伦理准则和法律标准至关重要。贺建奎经历了风波，现在是否会洗心革面，尊重科研道德，这是一个值得深思的问题。希望专业机构和相关监管部门，可以做好完善的监督和评估。只有这样，基因编辑技术才能发挥其在治疗无法治愈疾病方面的潜力，成为「利刃」而非「凶器」，为人类带来福祉。
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